精准医疗行业研究范文

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篇1

国内“精准医疗”发展的赛道上，中源协和细胞基因工程股份有限公司无疑是领跑者，历经多年精心布局，其战略目标及产业框架已经逐步清晰。最近一段时期以来，中源协和动作不断，更是释放了加速领跑的积极信号。

领投泛生子、在美国成立公司、购买CAR-T技术、牵手碳云智能……曾以干细胞存储为主业的中源协和，内生增长、外延扩张的步伐不断加快，从细胞治疗技术研发、癌症精准检测预防、检测临床试剂生产到生命大数据整合，一个具有前沿性、包容性、创新性的“精准医疗”平台正初具雏形。

在中源协和总裁吴明远看来，中国的精准医疗虽尚处于科学研究阶段，但整个行业的发展日新月异，任何一个环节的缺位对企业来说都可能失掉制胜发展的先机。因此，提前布局至关重要。

“我们最大的理想，是做成一家聚焦‘精准医疗’的平台型公司。“吴明远说，中源协和正致力于将最新鲜的技术、最一流的人才、最有潜力的公司和项目，聚集到一个开放、包容的平台上来，让前沿科技成果造福大众。

切下的蛋糕“越大越好”

纵观近年来中源协和发展路径，外延式扩张成为其快速发展的重要推动力：公司除了在传统业务――干细胞、脐带血存储上扩大规模外，还在基因测序、细胞药物、生命大数据等领域加大布局。

在细胞领域，仅在2016年，中源协和就收购了主打免疫细胞产业设备制造的浙江赛尚医药科技有限公司，购买中国医学科学院血液病医院的两项CAR-T技术、与Eureka合作成立研究生物治疗实体瘤的颐昂生物科技有限公司。与此同时，还在美国成立生物技术转化中心，致力于细胞技术的研发及孵化。

在基因领域，中源协和的动作同样不小。北京泛生子基因科技有限公司、深圳碳云智能科技有限公司，均在其投资清单之列。

其中，碳云智能系华大基因原CEO王俊于去年10月下旬注册成立，致力于搭建中国人群全息全程健康医疗数据库（包括基因、蛋白、肠道微生物等），打造一个基于互联网、搭建人工智能系统的全民健康平台。中源协和以1亿元入股，不仅意味着其在原有细胞存储业务的基础上，又开启了一个基因样本存储的全新市场，同时在生命大数据整合方面，也拥有了“先天优势”。

“扩张并不是豪赌，拿资本换时间、换空间都是为了占得先机，整个行业发展速度太快，错过任何一个布局可能失掉企业发展的先机。”吴明远表示，企业的扩张一直紧紧围绕细胞和基因两条横线，细胞存储、基因检测以及细胞治疗临床研究三条纵线。

企业如此多领域大规模布局，与国内当下炙手可热的精准医疗大背景密不可分。

“目前国内外政策均指向精准医疗，而精准医疗的核心是治疗，治疗的核心是再生医学，再生医学的核心即为‘细胞+基因’。”吴明远说，2020年全球干细胞产业市场将达4000亿美元，2025年免疫细胞产业将达740亿美元；其中，中国将拿下至少20%的市场份额。而中源协和的目标是，切下的蛋糕“越大越好”。

虽前景广阔，但不可忽视的事实是，不论是碳云智能还是泛生子，抑或新成立的细胞基因公司，均属新兴行业，政策、技术发展预期尚不明朗。

“纵观诸多新兴产业的发展路径，‘产业走在政策之前‘已成为一种常态。”吴明远也坦言，在企业扩张的道路上，一定会遇到诸多困难和风险，“但我们不会因为风险就止步原地。”

吴明远表示，经过前三年的大规模布局，未来中源协和或将采取更加稳健的扩张路径，尽可能地规避风险。

打造“精准医疗”全产业平台

外部扩张延伸产业链的同时，中源协和内部的精耕细作也在深度并行。

“内生增长方面，我们的重点是确保细胞基因的核心竞争力，这两个方面我们绝对要在行业内占据主导地位。”吴明远对《财经国家周刊》记者表示。

在他看来，目前国内精准医学依然处于科学研究阶段，遗传学、药物基因组学、新的靶向治疗方案等尚在探索当中，并且“精准医疗”在目前阶段还没有形成清晰而成熟的商业模式，为此大力开展细胞治疗药物的研发对于精准医学商业化、产业化至关重要。

“国内干细胞第一个新药一定会落户到中源协和。”吴明远透露，不久前公司旗下北京三有利和泽生物科技有限公司研发的“人牙髓间充质干细胞注射液”是国内首个牙源干细胞药物，注册申请已经获得北京市药监局受理。除此之外，公司另一款新药“间充质干细胞抗肝纤维化注射液”也在申报当中。

据了解，为进一步拓展海外市场，搭建全球研发平台，今年9月份，中源协和在美国成立了两家子公司：中源协和（美国）有限责任公司以及中源协和（美国）生物技术转化中心。前者将致力于细胞及免疫治疗两个领域的投资及并购，后者则侧重于临床转化过程中各个阶段的项目评估和科研工作。

同时，中源协和新聘陈列平等5位生命科学领域世界顶尖科学家担任科学顾问，进一步强化人才技术优势。

经过多年布局，内生增长外延扩张并行，在吴明远看来，中源协和已经成为一个全产业链型的公司了。

篇2

如果人们能够深刻了解自己的遗传和基因组学信息，那么对疾病的预测，特别是疾病易感性的预测将得以实现。首先，人们会被告知未来可能患有某些疾病，以便更好地进行预防。其次，一旦患有了某种疾病，其诊断将会非常容易；诊断后的用药，将针对个体对药物的敏感性而制定，每个病人将得到最合适的药，并在最佳剂量和最小副作用，以及最精准用药时间的前提下用药；对疾病的护理和治愈后的效果也将得到准确的评估和指导。

用奥巴马的话定义“精准医疗”，就是“要在正确的时间，给正确的人以正确的治疗。而且要次次如此。” 他描述的这种场面，是目前的医疗体系无法实现或者很难实现的，实现它的过程也将从根本上改变目前的医疗模式，因此，说“精准医疗”是一场“变革”并不为过。

美国“变革”前的长期筹备

看似突然爆发的“变革”，其实已经有了长期的积累和酝酿。可以说，从“人类基因组计划”到“肿瘤基因组计划”（TCGA）等多个大型基因组研究计划，再到这次的“精准医疗计划”，美国人在按照既定目标一步一步向“精准医疗”迈进。

从技术准备角度来看，“千元基因组”已经实现，生物技术在不断发展，大数据和云计算等支撑医疗领域的技术能力也在迅速发展。这些技术的发展为“精准医疗”提供了技术保障。

从社会角度来看，人们越来越接受基因检测的结果，已经有像GenetWorx或者Quest Dx此类提供基因检测服务的公司出现，23andme公司得到美国食品药品监督管理局（FDA）的支持更是证明了这一点。在美国的高端人群，进行基因检测已经成为一种生活方式，并且出现了像美国影星安吉丽娜・朱莉这样的开展基因检测和预防性手术的案例。

从法律和保险体系来看，已经有人开始用遗传研究作为保障自身权益的依据。2014年3月19日，有美国夏威夷民众发起对制药企业市场行为的诉讼，起因是该企业隐瞒了心血管疾病药物“波立维”对该人群无效的信息，“波立维”在东亚和太平洋岛居民身体中代谢不足，因此无法起效，而企业隐瞒了这一信息，造成大量患者滥用该药物，增加了经济负担。2014年5月2日，发生了“加利福尼亚州临床实验室协会”诉“美国国民健康服务机构HHS”的“当地保险承保范围”案，投诉讨论了两大医保管理承包商Noridian和Palmetto GBA的“当地保险承保范围”（其中包含遗传检测），其中未能保证基因检测让人们获益的条款。这两起事件的发生表明，遗传和基因组信息的使用已经遇到法律和保险体系滞后的障碍，需要改变。而人们已经开始争取自己的遗传信息在临床上的使用权利。

对医疗行业而言，从医疗管理机构到医护人员的培训和管理等多方面都在慢慢发生变化。

一是疾病分类的转变。在医疗行业中，每一种疾病都有与其对应的唯一代码，从而完成对不同人的不同疾病的统一记录。“国际疾病分类”（ICD）就是这些代码的官方管理方式。我们日常看到的诊断报告，在中国的医院里，是由医院的“病案科”完成将手写或者电子的诊断书转化为代码进行保存和管理的事务，病案科所遵循的规范就是“国际疾病分类”。该分类目前已经到了第十版，如果能在“国际疾病分类”中增加遗传检测相关分类，将推进疾病分类往遗传和基因组水平的精准分型和管理方向发展。

二是专业术语的更新。2014年2月，“美国分子诊断评估计划”表示支持美国医药协会（AMA）提出的“当今程序术语”（CPT），为个体化医疗所作出的努力。截至目前，美国医药协会的“当今程序术语”中已经有101个遗传检测术语。AMA将推荐遗传检测术语进入“国际疾病分类”术语，从而促进遗传检测诊断方法的创新，以此提高对病人的治疗效果。

三是从业人员标准提升。2014年11月，美国护理联盟（ANA）的专业化标准已经覆盖遗传/基因组领域，在护理相关的学科或专业中建立了遗传和基因组的基本信息，其中规定护士必须具备的能力包括：将遗传和基因组信息应用于临床实践，向服务对象示范遗传和基因组信息和服务的重要性。

就连临床诊疗原则也因此发生了动摇。美国的医学研究所（IOM）在2015年2月26日的“展望”中提出，基于证据作出判断，是基因组技术进入临床使用的一个重大障碍。在这份文件中，列出了最新的7个独立撰写的评论，探讨基因组测序进入临床应用的案例，研究了实施药物基因组学检测的政策问题和实施证据。这实际上已经触及了医学诊断的基础――必须基于大量人群的数据才能作为治疗依据，而很多罕见的遗传病不可能收集足够多的病例进行大规模人群研究，而遗传检测本身提供的证据，已经可以作为诊断和治疗的依据。此外，美国临床药物遗传学实施协作组（CPIC）的临床决策实践，已经包括遗传药理学和基因组药理学数据库（Pharm GKB），CPIC的在线访问和教育指导方针的制定，工作流程的描述和开发代谢通路算法的努力，开发综合的表型、基因型、药物对应关系表，定义、开发和维护用户的药物遗传学“诊断书”的文本格式的结构等，并为Pharm GKB数据库的公布和更新提供了标准方案。

综上所述，不难发现，美国的精准医疗计划已经具备了实施的基本条件。跟“精准医疗”有关的几乎所有相关医疗协会，都对遗传和基因组信息进入临床进行了相应准备。一个“精准医疗”的工作流程已经被搭建起来，仅待实践后再进一步丰富。

中国医疗体系还需多方改变

目前，无论是美国还是中国，遗传和基因组学信息都已经在作为临床诊断的依据，在实际的诊断和治疗中发挥作用。美国FDA有将近1/4的药物要进行遗传检测才能使用。2014年，FDA公布了159个药物/靶点需要进行基因检测指导用药。在美国具备临床实验室标准CLIA认证的实验室，均可提供遗传和基因组学诊断服务。中国也在2014年开放了二代DNA测序试点实验室，开放了无创产前诊断、遗传病、肿瘤等方向的基因组学诊断。但是，中国目前的医疗系统，实际上还没有为“精准医疗”的到来做好准备。

医疗信息记录：对“精准医疗”而言，医疗信息记录将按照高水平科学研究所使用的样本规范来收集记录，除了现有医疗记录里需要提供的病人基本信息外，还要提供三代的家族病史，患者生物学意义上的父母身份，饮食习惯、运动和生活习惯等等，并且与可穿戴设备提供的相应生理信息相结合，以确认更加准确的生活习惯信息。而与其它影像学数据的结合，则是更具挑战性的工作。比如，将心血管病相关的基因信息与心脏CT影像指标相结合等，需要跨学科、跨领域的研究者与医护人员的互动结合。

电子病历系统：目前的病历系统，是不包含遗传和基因组检测一项的，既然用药须基于基因，那么电子病历系统无法检索基因检测结果，也就无法根据基因检测结果用药。我们需要在现有电子病历系统中，统一添加此内容。但随之而来的问题是，我们做别的检测项目，比如血常规，CT等，常常需要拿着一家医院的检测报告到另外一家医院就诊，或者过了一定的时间可能就要重新做检测。而遗传性的基因组测序数据，可能一生只需要检测一次，便可以终生使用。那么，医生是不是应该随时可以接入病人的基因组数据，从而获得相应的信息帮助诊断和治疗呢？当然需要，但是目前的病历系统，是不支持如此这般随时获取遗传和基因组信息的。

医生下单系统：目前尚没有支撑医生开具“遗传和基因组学诊断”的系统，因为通常需要检测的相关基因有很多，比如肺癌相关基因就包含AKT1、 BCL2、CDH1、CDKN2A、EGFR、NFKB1、TP53、VEGFA等很多个。有些病人可能只需要检查一个基因，但却需要检测极为稀有的突变；而有些病人则需要对不同的基因组合进行检查。那么，医院的医生下单系统是把所有基因都单列出来，还是列在一起？如果都列出来，那么单是肺癌基因就已经有很多种了，明确与其它肿瘤相关的基因加起来还有几百个。这几百个基因如何下单，也是一个难题。

虽然这个问题解决起来或许简单，但还有些问题更难解决。比如上文提到的EGFR基因突变，临床上应用比较多的是18到21号外显子的突变，因为这些突变跟治疗的关系已经研究得非常明确，而其它外显子的突变，都可能对EGFR的功能产生影响，继而对用药产生影响。临床上如何使用这些新发现的突变，也没有统一的操作规范。当然，临床上会有一些“共识”出现。然而我们希望通过精准医疗计划能够实现的，是基于“大数据”统计意义上的“共识”，这样的数据，将真正为人们提供有价值的用药指导。

药物下单系统和持续护理系统：就目前的药物下单系统而言，无须与遗传和基因组信息关联。然而，“精准医疗”所需要的下单系统，是要根据基因检测结果下单的。首先，查看基因信息和疾病相关性以后，再参照病人对药物的敏感性开具处方；同时，在用药后的持续护理过程中，药物不良反应的预盼、发生不良反应后的上报和跟踪、预后和复发等信息，都需要持续进行跟踪，以保证临床上的精准用药，以及科研上基因型和表型结合的准确性。

篇3

美国总统奥巴马在今年1月30日正式推出，“精准医疗计划”。NCI-MATCH成为美国第一个大规模精准医疗临床试验项目。

精准医疗是建立在了解个体基因、环境以及生活方式基础上的新兴疾病治疗和预防方法。换言之，就是根据每个病人的个人特征，量体裁衣式地制定个性化治疗方案。这一概念提出时间并不长，却早有实践，比如，依据血型进行输血就可视作是一种简单的精准医疗。

随着大数据时代的开启以及基因组学、蛋白质组学和代谢组学的发展，“精准医疗”的概念发生了质的飞越。目前，基因检测被用于诊断白血病、肺癌、神经胶质瘤等癌症。医生可以根据患者个人基因组信息来制定针对个人的治疗方案，比如，用哪种药，多少剂量最合适。

“要在正确的时间，给正确的人以正确的治疗，而且要次次如此。”奥巴马的这句话虽然简单，但阐述了精准医疗将带来怎样的变革。

在美国“精准医疗计划”推出两个月后，传出了中国版的“精准医疗计划”呼之欲出，投入规模或高达600亿元的消息，虽然未获官方证实，但种种迹象表明，这一说法并非空穴来风。 美国的雄心

美国的“精准医疗计划”并非一个新创领域，只是试图给这个正在迅速发展的行业提供助推器。

白宫计划在2016财年拨款2.15亿美元，用以推动“精准医疗计划”的实施。其中，美国国立卫生研究院将获得1.3亿美元，用于首批100万或更多志愿者的数据采集和分析，以期对健康和疾病有深入认识。

另有7000万美元拨给美国国立卫生研究院下属的癌症研究所，用于解码肿瘤基因及开发新的治疗方法。

美国食品药品监督管理局（FDA）也将得到拨款1000万美元，用于招募专业人员以及开发相关数据库。

最后500万美元被分配给美国国家协调委员会卫生信息技术部，用于建立相关标准以及保障患者的健康隐私和数据信息安全。

作为“精准医疗计划”最主要的执行者，美国国立卫生研究院将精准治疗计划的目标解读为短期目标和长期目标两部分。其中，短期目标主要是攻克癌症治疗。

癌症是威胁人类健康的常见疾病，且发病率越来越高。2012年约有1400万新发癌症病例和820万例与癌症相关的死亡病例。世界卫生组织预计，今后20年癌症新发病例数将增加约70%。

传统的医疗手段往往是对癌症患者实施“轰炸式”治疗，损伤人体健康组织且效果不彰。研究表明，许多分子病变是癌症的诱因。而每种癌症都有自己的基因印记、肿瘤标记物以及不同的变异类型。作为精准治疗的一部分，分子靶向抗癌药就越来越多地被用于临床癌症治疗。

所谓的分子靶向治疗，就是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点――一个蛋白分子或是一个基因片段，来设计相应的治疗药物。这些药物将对致癌位点发起攻击，杀死肿瘤细胞，并不波及周边的健康细胞。

过去两年间，获得FDA批准的分子靶向药物数量明显增多，例如治疗黑色素瘤的达拉非尼和曲美替尼、治疗非小细胞肺癌的阿法替尼以及治疗T细胞淋巴瘤的依鲁替尼等。

除了分子靶向药，癌症免疫疗法也受到追捧。比如，CAR-T嵌合抗原受体T细胞免疫疗法就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。

精准医疗计划将癌症作为短期目标，意在通过癌症治疗领域突破，为精准医疗发展注入强心剂。而作为长期目标，“精准医疗计划”覆盖更多的疾病和人群，并对人们进行健康管理。

按照美国的计划，首批超过100万名志愿者将参与到精准医疗计划中来。他们的基因数据、生物样本、生活信息和电子健康信息都将被纳入数据库，并在此基础上建立一套全民参与、数据共享的新型科研模式，进而提升对疾病风险评估、疾病机制把握以及许多疾病最佳治疗方案的预测。这将对人类健康和卫生保健等诸多领域带来益处。 当下恰逢中国“十三五”规划制定之际，国内一些专家呼吁中国政府应根据国情推出自己的“精准医疗计划”。 局限性和壁垒

虽然美国的“精准医疗计划”号称，将建立超过100万人的全基因组数据库，但美国国立卫生研究院院长弗朗西斯・柯林斯表示，目前暂时没有单独创建一个“生物银行”的计划。

一种更经济的做法是，将美国200多家医疗健康服务机构超过200万人群样本的数据整合起来。然而，其中最大的挑战是各个基因库和医疗信息记录系统之间的兼容性。

在2012年，英国就提出了10万人全基因组测序计划，美国之所以落后于欧洲，很大程度是因为美国多如牛毛的基因测序公司及机构之间竞争激烈，且它们之间采用的标准并不统一，存在兼容性的问题。

塞莱拉基因公司创始人克莱格・文特尔对于数据整合表示质疑：“由于会触及有关医学隐私权的法规规定，我们不能简单地把数据库混在一起使用。”柯林斯则回应说：“整合数据库的做法充满挑战，但并不是不可行，当然我们还需要为此付出许多努力。”

美国Cepheid公司健康经济部高级经理刘苗苗表示，将生物样本库、电子健康记录和病人的病例联系整合到一起，是精准医疗重要的一环。在这之后，如何让这个庞大的数据库为各方所用并且负担得起，也很重要。

美国科学院医学研究所新任主席维克托・祖（Victor Dzau）在《柳叶刀》上撰文称，未来50年里，精准医疗计划将为美国医疗领域创造数千亿美元的价值。他利用健康仿真模型对六种疾病风险进行预估（包括癌症、糖尿病、心脏病、高血压、肺病和中风），并得出结论：若能够减少50%心脏疾病的发病率，将在50年里创造6070亿美元的健康效益;降低10%的糖尿病和癌症的发病率，也将分别产生960亿美元和700亿美元的经济效益。

这种乐观引起了一些科学家的质疑。有人指出，预测模型基于的两个关键假设，并没有得到证据支持。同时，大多数的个性化疗法的确可用于减缓肿瘤生长及一些罕见病的治疗，但并不意味着同样的模式可以复制用于其他疾病的治疗，例如心脏病、糖尿病和肥胖症等。

还有批评者认为，精准医疗目前在这些领域所具有的局限性被忽视，而被描绘了一个遥不可及的未来。北大医学部医学遗传学系副主任黄昱对《财经》记者表示，对于一部分罕见病和其他单基因疾病，精准医疗也许可以做得很好。但对于大部分的常见病，精准医疗目前还发挥不了什么作用。

一个更现实的问题是，目前的精准医疗方案过于昂贵。比如，分子靶向药物安维汀在美国用于治疗结肠癌一年的费用为10万美元;黑色素瘤药物Yervoy三个月治疗费用高达12万美元;治疗罕见病“阵发性夜间血尿症”的soliris是世界上价格最为昂贵的单一药物，每年的治疗费用高达40.95万美元。

哈佛大学医学院博士蔡冬坡表示，虽然美国的医疗保险系统能为病人分担很大一部分费用，但这些成本终将由社会买单。现如今美国医疗系统总开支占国民生产总值的18%，约3.2万亿美元，这样庞大的支出是否可长期持续下去是个问题。

美国前总统克林顿的卫生政策顾问阿图尔・加万德认为，精准医疗并不是万能的，不应该为此停止呼吁大家多去锻炼以及合理饮食。他指出，精准医疗计划的推行将使美国在医疗保健方面的支出每年增加7500亿美元，这相当于整个国家的中小学教育预算。在他看来，如果能从中节省出一部分，用于学校等推行锻炼和营养计划，更为实际。

此外，精准医疗的核心――基因信息采集面临个人信息安全壁垒。越来越普及的基因检测和可穿戴设备，引起人们对于个人健康数据和隐私安全的担忧。很多情况下，用户尚未意识到自己的健康数据已经被监控。虽然一些公司对信息的匿名化处理多少会起到一些保护作用，但在某些情况下，通过计算分析和整合不同数据组等手段，足以识别个人身份或追踪个人行为。

美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）借“蓝色按钮倡议”提出了“病人是自身数据的所有者”的理念来保护病人的个人隐私。刘苗苗表示，精准医疗时代的科技更新速度太快，对监管造成了很大的压力。 酝酿中国版

奥巴马提出“精准医疗计划”数月来引起中国业界的关注。当下恰逢中国“十三五”规划制定之际，国内一些专家呼吁中国政府应根据国情推出自己的“精准医疗计划”。

精准医疗发展已经引起高层关注。中国卒中学会副会长、北京天坛医院副院长王拥军曾披露，在奥巴马提出“精准医疗计划”后不久，经中央高层批示，科技部和国家卫生计生委迅速成立了由19位专家组成的国家精准医疗战略专家委员会，并在3月举行首次会议。

此外，国务院5月公布了《中国制造2025》，其中尽管没有明确提到“精准医疗”的字眼，但把生物医药产业列为未来需要重点突破的四大领域之一。这份被称之为“中国版工业4.0规划”别提到，“发展针对重大疾病的化学药、中药、生物技术药物新产品，重点包括新机制和新靶点化学药、抗体药物、抗体偶联药物、全新结构蛋白及多肽药物、新型疫苗、临床优势突出的创新中药及个性化治疗药物”。

尽管欠缺一份奥巴马式的宣言，但中国版的“精准医疗计划”已在逐渐酝酿成形。

对中国来说，“全基因组测序”已成产业，大数据和云计算等支撑医疗领域的技术能力也在迅速发展。目前，中国已拥有华大基因、诺禾致源、药明康德、贝瑞和康等大型测序公司，也出现了大量专为个人提供基因测序服务的小型基因测序公司。

2014年2月，国家食品药品监管总局、国家卫生计生委联合下发通知叫停基因测序，但没过两个月，又恢复重启。黄昱认为，这“一停一放”背后的原因在于中国测序服务行业良莠不齐，很难管理，甚至有公司收钱之后并不测序，最后杜撰一份测序报告交给客户。

中国的分子诊断技术在实际运用上与国际同步，但与此相关的化学、生物、工程等领域基础研究仍远远落后。在药物开发上面，也仍然是短板，自主研发的分子靶向药物屈指可数，临床仍大量依赖进口药物。

另外，如上文所述，一些分子靶向药和孤儿药的价格极其高昂，动辄几十万、上百万元人民币。刘苗苗认为，相较于美国而言，中国医疗保险体系还不完善。黄昱也坦言，精准医疗时代的到来会在一段时间内推高患者的医疗支出，中国目前的基本医疗保险制度尚无法支持。

据北京大学肿瘤医院教授吕有勇透露，为夯实精准医疗的基础，一些国内专家提出设立生物银行的建议，并推出百万规模基因队列研究。

篇4

事件 精准医疗纳入中国“十三五”规划

“精准医疗”的概念距今天并不遥远。20世纪初，人类基因组计划开始萌芽并快速发展，人类从此才有了基因组学的概念。随后直到3年前，奥巴马提出精准医疗计划（PMI），才让精准医疗开始大规模见诸报端。

目前，“精准医疗”还没有明确的定义，美国国立卫生研究院（NIH）给出的定义是：一个建立在了解个体基因、环境以及生活方式基础上的新兴疾病治疗和预防方法。而中国“清华系”的定义是：集合现代科技手段与传统医学方法，科学认知人体机能和疾病本质，以最有效、最安全、最经济的医疗服务获取个体和社会健康效益最大化的新型医学范畴。最简单的定义则是“针对合适的人在合适的时间给出合适剂量的对症药物”的医疗技术。

“精准医疗”其实质与中医的“治未病”非常相似。

中国工程院院士程京认为，精准医疗应当包括精准检测、精准调理、精准诊断和精准治疗几大方面。在他看来，精准检测和精准调理尤为重要，充分体现了中医“治未病”的预防理念。“精准医疗可以帮助我们了解自身有哪些疾病的易感基因，从而采取相应的应对措施。”比如说利用一个基因芯片可以检测人体近 3000 个基因位点，预测 13 大类、150 种疾病的患病风险。目前中国的中医体质分类就体现了精准调理的理念。在现代科学技术体系下，精准医疗需要的个体化检测方法目前有 10 多种，检测项目数百种。比如肺癌，现在已经能达到 16 种标准的检测。美国生物医药制药公司，正在研发 907 种针对 100 多种疾病的药物和医疗，其中包括 338 个单抗药物，250 个疫苗，93 个重组蛋白、60 个细胞疗法、45 个基因治疗、30 个特殊药物。

精准医疗具有广阔的应用前景，在大数据技术、基因诊断、肿瘤免疫细胞治疗以及干细胞药物研发的技术带领下，我国也意识到其重要性。随后在2015年2月，批示科技部和国家卫生计生委，要求成立中国精准医疗战略专家组；3月，科技部召开了首次精准医学战略专家会议；4月，卫计委和科技部进一步完善精准医疗计划并将提交国务院。到了2016年3月，精准医疗正式被纳入中国“十三五”规划。

随着精准医疗被纳入中国“十三五”规划，如何进一步挖掘我国医健领域巨大的发展潜力，积极推进精准医疗、医疗创新创业、产融合作等，成为我国医疗界关注的重点。2016年9月10日下午，为全面贯彻落实《国家精准医疗“十三五”规划》，由海上丝绸之路投资基金管理中心、海上丝绸之路医疗控股集团有限公司联合主办的“全国百家精准医疗医院签约仪式”在北京国家会议中心举行。会上，有53家医院与主办方签订了战略合作。未来将采取建设、收购、重组的方式，在三年内完成全国百家精准医疗医院布局，实现国家精准医疗战略规划。

目前的精室搅普在和大健康产业一起，有望在顺应全球经济发展潮流的基础上实现提速增量、跨界融合和创新发展。

2016年11月19日，在“第六届Bio4P精准医疗创新论坛暨2016中国医健创新创业大会”上，中国工程院院士、北京大学医学部主任詹启敏说：“作为未来大健康产业发展的重要方向，基于大数据、认知计算等技术的精准医疗的实现、个人基因测序的普及正在给全球健康和医疗产业带来巨大变革。”

背景 精准医疗将引领未来医学新时代

现代生物医药科技的发展受益最大的就是医疗产业。国际领域精准医疗的建立主要源自美国医学界2011年首次提出“精准医学”概念。作为一种可以将个人基因、环境与生活习惯差异考虑在内的疾病预防与处置的新兴方法，精准医疗强调了几个以前难以考量的参量，及个体化、基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用。但是随着基因组测序技术快速进步和大数据科学的发展，这种新型医学概念与医疗模式得到了广泛的认同，并且取得了很多意想不到的成就。

比如我国属于出生缺陷高发国，保守估计我国出生缺陷的总发生率至少在4%―6%，每年大约有80万―120万出生缺陷患儿出生，每年因神经管畸形造成的经济损失达到2亿元。在新生儿重症监护室中，一些孩子一出生就需要靠自己的能力存活下来，此时风险度最高。如何用基因检测的办法，把濒临危险的孩子挽救回来，这是非常重要的。

2016年6月8日，复旦大学附属儿科医院成立“儿童精准医学中心”。主要利用精准医学的干预有望降低高危目标新生儿死亡率。比如新生儿单基因疾病单例模式全外显子测序（singletonWES）作为一线分子检测技术已经开始用于新生儿的临床检测。

复旦大学附属儿科医院副院长周文浩指出，精准医疗在保障新生儿安全大有作为。“有一个孩子在出生时做了基因检测，发现有分子突变型的糖尿病，如果按传统医学方式治疗，就得注射胰岛素，根本没产生效果，后来用磺脲类药物治疗后发育情况得到了改善。“这可谓精准医疗给医生当头棒喝，原来教科书教给的东西需要重新审视。”周文浩说。他表示，其病房一年收六七千个孩子，仅医生肉眼能够看到明显畸形和遗传相关联的是3000例左右。如果按照传统做法，究竟是什么样的基因问题造成的，并不清楚。如今，他们的平台建成后，他们对2000多个孩子遗传相关的分子原因进行了逐一筛查，其中40%非常明确地找到了病因。”

这还只是精准医疗潜在应用的冰山一角。

2016年5月10日，由国家心血管病中心组织编撰的《中国心血管病报告2015》正式出炉。报告显示，2014年心血管病患者约2.9亿，每5个成年人中即有1人罹患心血管病。每年因心血管病死亡的人数约350万，居各种疾病之首。癌症、心血管以及遗传疾病等是高度复杂且高度个性化的疾病，治疗癌症、心血管以及遗传疾病等需要对每个病例进行详细分析。只有利用精准医疗模式，抛弃通用的解决方案，才能为找到个性化的医疗救治模式奠定基础。

目前，跨界 IT 大鳄们也都在布局精准医疗。比如重组创立新的控股公司 Alphabet 的谷歌，就开始对基因组分析技术大量投入。在2007年至 2016 年间， 谷歌已向 23andMe、 Foundation Medicine、 Flatiron Health、 DNAnexus等公司投资。google X实验室启动的Baseline Study项目，目的就是大量收集人类基因组标本并利用大数据合成健康人类基因图谱。这些都为精准医疗的未来发展增添无限想象。

焦点 精准医疗目前面临诸多挑战

作为当前大健康产业发展最为活跃的细分领域，精准医疗融合了生物信息分析、医疗大数据以及生物医药、高性能医疗设备、移动医疗等前沿技术，成为人类疾病治疗和健康管理的发展方向，也是众多医疗机构、制药企业、医疗设备研发制造企业、医疗服务机构积极争夺的市场，更是国家医疗健康体系建设重大领域之一。

精准医疗确实有着美好的前景，但是也要看到，精准医疗计划的夙愿虽好，挑战却不少。

首先，常见疾病变得小众化，技术新难度大，治疗费用愈发高昂。由于针对不同基因子类型的疾病，药物变得越来越精准，因此受益于该药的人数也越来越少。其结果就是，开发出来的药物越来越有效，但所面对的市场空间却越来越小。

比如目前精准医疗已涉及无创产前、辅助生殖、单基因病、新生儿筛查、肿瘤个体化治疗、遗传性肿瘤筛查、心血管病筛查、血液病筛查等。其中，肿瘤领域被业内视为未来最大的市场。据了解，目前肿瘤基因组已发现2000个已知和潜在的基因靶点，上百个肿瘤驱动基因已被确证，但真正完成靶点药物开发的并不多。

其次，是需要克服数据问题。精准医疗的精准化、个性化必须基于数据进行，中国精准医疗当前最缺的就是中国人的癌症数据库。“美国恶性肿瘤患者五年内存活率达到85%，中国仅有25%，在中国，很多患者发现癌症时已经到了晚期，精准医疗的运作已经迫在眉睫。”卫生部原副部长何界生认为，精准医疗就是“量体裁衣”，制订个性化的治疗方案，这涉及到临床医学、药学、护理学、预防学等领域。个体之间基因、环境与生活习惯有差异，精准医疗立足于基因大数据之上，是把这些因素都考虑在内的疾病预防和处置的新型方法。

第三，则是病人数据隐私的保护问题愈发凸显。随着医疗数据采集、加工和应用，数据泄露时有发生，进而带来患者隐私的泄露。数据泄露会危及患者个人隐私，如孕妇个人信息的泄露，可能带来的一系列推销、诈骗等问题。而在大数据环境下隐私泄露的危险，不仅仅限于其泄露本身，还在于在此数据的基础上对于下一步行为的预测与判断。目前在中国个人信息经常被贩卖，在未来基因组信息将成为个人身份及隐私的重要部分，如何更好地保护个体数据隐私，构筑数据安全网络，将是不得不考虑的问题。

为了解决这些问题，我国反应速度不亚于其他发达国家，国家层面高度重视精准医疗研究应用工作，在政策、资金、技术等方面都给予了支持，我国临床资源丰富，存在大量样本，为精准医疗的研发实施提供了便利。目前精准医疗计划获得众多政策利好支持。

比如中国科技部提出，到2030年，我国将在精准医疗领域投入600亿元。《科技部关于国家重点研发计划精准医学研究等重点专项2016年度项目申报指南的通知》指出，精准医疗将是2016年优先启动的重点专项之一，并正式进入实施阶段。该年度的科研专项涵盖目标，包括构建百万人以上的自然人群国家大型健康队列和重大疾病专病队列，建立生物医学大数据共享平台及大规模研发生物标志物、靶标、制剂的实验和分析技术体系，建设中国人群典型疾病精准医学临床方案的示范、应用和推广体系，推动一批精准治疗药物和分子检测技术产品进入国家医保目录等。

此外在临床领域，“十三五”期间我国生物医药产业将重点发展重大疾病化W药物、生物技术药物、新疫苗、新型细胞治疗制剂等多个创新药物品类，同时发展生物3D打印技术等重大医疗技术。这些政策和资金的加速落地实施，对推动我国精准医疗行业发展有着重要的作用。

启示

新产业发展政策引导非常关键

由于精准医学目前刚刚起步，一定会遇到在技术创新、法律法规、伦理层面等带来的挑战。“精准医学最大的风险不是医生，也不是院长，而是政策。一个好的政策可以让精准医学的技术发展得很好。”上海交通大学医学院附属仁济医院医务部部长张继东说。“现在国家提倡精准医学，这是很好的助推，但还面临着真正落地的障碍，即如何在医院中实施，这是政策层面的东西。”

精准医学是医学发展的要求和目标，精准医疗是这个时代大众对健康的需求，也是医学和临床发展的需求，在这个发展过程中，科技创新是唯一的动力。但是如果法律法规不完善、隐私保护缺失，则会影响国内精准医疗落地。

特别是由于精准医学将改变原有的诊疗模式，比如基因数据的应用、数据的分析和治疗方案的提出，都属于医疗界的巨大创新。例如当前，国内临床医疗多局限于依靠病人主诉、临床症状、生理生化指标和影像学改变来确定疾病情况。但在组织器官改变的下面，是大量的深层次分子生物学改变，包括遗传背景、变异、免疫和内分泌改变。以癌症早期诊断为例，发达国家的早期诊断率为50%以上，北欧甚至高达70%-80%，而中国不足 20%。

精确医疗的实践，必然需要解决一系列的支付、伦理、医患等问题，所以非常需要政策来引导，与此同时，从业者非常有必要将技术向老百姓用得起这样的方向努力，而不是过度地夸大，不然这个行业也会发展受挫。

篇5

精准医疗并非奥巴马原创

其实早在奥巴马提出美国精准医疗计划之前，将精准医疗用于癌症治疗的例子已不鲜见。

遗传生物学家、中国科学院院士贺林表示：“2013年， ‘自然―遗传学’大会的主题为‘From GWAS to Precision Medicine’（从全基因组关联分析到精准医学），其中就已含有‘精准医学’这个概念。同年9月20日，第十三届东亚遗传学会学术研讨会，其主题中也有‘Precision Medicine’。因此，‘精准医学’对学界而言并非一个新的概念。”

中国工程院院士、中国协和医科大学副校长詹启敏表示：“现代医学发展到现在有上百年，但是原来给你的信息很少，现在有了很多科学技术的帮助，包括基因组测序，生物医学分析工具，大数据分析工具和技术的出现，我们今天谈精准医学才有可能。”

百慕迪（上海）再生医学科技有限公司CEO王健向记者表示，国内推动“精准医学”，被不少人认为是跟风美国“精准医疗计划”，但早在上世纪70年代后期就已经有了个性医疗的概念，这并非奥巴马提出，只是措辞有所区别。美国版“精准医学”中的关键词为基因测序、肿瘤、个性化。中国科学家眼中的“精准医疗”与美国存在较大差异。在“2015清华大学精准医学论坛”上，中国科学家对精准医学的定义是：集合现代科技手段与传统医学方法，科学认知人体机能和疾病本质，以最有效、最安全、最经济的医疗服务获取个体和社会健康效益最大化的新型医学范畴。

全球精准医疗市场规模

近600亿美元

今年3月，科技部召开国家首次精准医学战略专家会议，提出了中国精准医疗计划。会议指出，到2030年前，我国将在精准医疗领域投入600亿元，其中，中央财政支出200亿元，企业和地方财政配套400亿元。3月27日，我国了第一批肿瘤诊断与治疗项目高通量基因测序技术临床试点单位名单。

国家卫计委科技教育司司长秦怀金表示，国家卫计委和科技部正在准备精准医学计划工作，有望将其列入国家“十三五”科技发展重大专项。

一项数据显示了中国在早期癌症诊断、治疗方面远远落后于发达国家。据《全球癌症报告2014》显示，2012年中国癌症发病人数为306.5万，约占全球癌症发病人数的1/5;癌症死亡人数为220.5万，约占全球癌症死亡人数的1/4。一直以来，中国的很多患者在发现癌症之时已经到了晚期，错失了治疗的最佳时机。采访中有专家向记者表示，美国癌症患者5年存活率达到85%，中国患者5年存活率仅为25%。提高我国肿瘤早期诊断和精准医疗技术迫在眉睫。

目前，精准医疗更多地集中在人类对恶性肿瘤的早期诊断和治疗上，基于个体基因检测的肿瘤个体差异化治疗成为重要趋势。传统的药物治疗由于没有考虑到个体基因的差异性，在用药效果上会产生很大的差异。基因检测可以帮助医生基于基因分析选择潜在的靶向治疗药物。

美国生命技术公司大中华区总裁江路卡在讲到现在的基因测序技术时显得特别兴奋：“1990年启动的人类基因组计划花费了30亿美元，耗时10余年绘制出了人类基因组图谱。今天，我们全基因组测序只要花费千余美元，一天时间就可以完成。这样的改变难以想象。如果只是完成部分基因测序，成本甚至只需10美元或者100美元，这无疑是一场巨大的革命。”

肿瘤基因测序的前景广阔，A股中，以基因测序、细胞治疗、干细胞这三大方面为主的中国上市公司已有26家。而国外，一些国际大药企也都在积极开展细胞治疗研发。有研究报告称，2015年全球精准医疗市场规模近600亿美元，今后5年年增速预计为15%，是医药行业整体增速的3至4倍，其中，基因测序行业增速将超过20%。

中国应寻找“自己的方向”

詹启敏院士指出，所谓精准医疗，就是应用现代遗传技术、分子影像技术、生物信息技术，结合患者生活环境和临床数据，实现精准的疾病分类和诊断，制定具有个性化的疾病预防和诊疗方案。包括对风险的精确预测，疾病精确诊断，疾病精确分类，药物精确应用，疗效精确评估，疗后精确预测等，“中国在基因组学和蛋白组学方法的研究位于国际前沿，分子影像、靶点、大数据等技术发展迅猛，中国在精准医疗的基础层面与西方国家保持同步，下一步的发展需要整合技术研发、临床转化、产业培育、示范推广，实现交叉融合、协同创新。”

詹启敏向记者介绍，中国在制定“十三五”规划过程中，专家形成了7个共识，包括基因组技术的大规模应用已经趋向成熟，蛋白质组学将会取得重大突破，干细胞和再生医学已经进入临床应用和产业化阶段，疫苗和抗体将成为生物医药重点突破的领域，生物治疗、个性化诊疗技术成为现代医学重要方向，医疗器械成为与药物齐头并进的新型产业，最后是生物信息学向海量数据产出和广泛应用两个方向发展。

采访中，不少专家都认为，我们没必要跟美国的风，在与国际前沿技术和理念接轨的同时，中国在精准医疗上的目标，更要注重向人们提供更精准、更安全高效的医疗健康服务为目标，建立国际一流的精准医学研究平台和保障体系，自主掌握核心关键技术，研发一批国产新型防治药物、疫苗、器械和设备，形成一批中国制定、国际认可的疾病诊疗指南、临床路径和干预措施。“中国推动精准医疗的发展，将受惠于普通百姓，所以降低成本、完善医疗保险体制显得尤为重要。我们完全有能力根据我们自己的想法、自己的基础来建立精准医学，找寻中国自己的方向。” 百慕迪（上海）再生医学科技有限公司CEO王健向记者表示，百慕迪正是基于精准医学理论，利用人体对创伤自我修复功能，在老化受损器官及神经障碍自我再生领域，取得突破性进展。“百慕迪专注于心脑血管及神经障碍患者的再生康复。其产品系统Biomobie（生命核）涵盖了冠心病、心肌梗死、心律失常、心衰、高血压、静脉曲张、中风以及失眠等慢性疾病的再生康复。”

对此，中国工程院院士程京也认为，发展精准医学，我们不能简单盲目跟风，一定要根据自己的国情，做好客观评判，制定好自己的路径图。

中国工程院院士、中国医学科学院院长 曹雪涛：

精准医学和我们老祖宗提出的辨证施治，同病不同治，或者是同人不同治，这些理念都是相通的。精准医学是个系统工程，通过全面认识疾病的状态，对整个医疗过程和临床实践进行最优化的诊治。因为分析精准原因以后，有没有真正的利器去实施病人的治疗，还是要依赖于药物研发，不是仅凭测一下基因就可以的事。

清华大学副校长 薛其坤：

精准医学理念结合了诸多现代医学科技发展的新方向，已迅速推广和广泛进入到临床医学的各个学科领域。发展医学和生命科学学科是清华大学的重要战略，构建精准医学这一新型前沿学科，对于清华大学的医学科学、生命科学等学科的发展具有良好的推动作用。

百慕迪（上海）再生医学科技有限公司CEO 王健：

精准医学是对现有医疗模式的革命和创新，精准医学以基因测序行业快速发展、生物医学分析的日渐成熟和生物大数据云计算技术日新月异为前提，将会从现在“对症医疗”的模式逐步转化为“对个体医疗”的模式，针对每个人不同的生物医学特征设定不同的医疗方案，这也是对传统医疗模式的革命和创新。

浙江大学医学院附属第一医院院长 郑树森：